日本政府為改善新藥研發環境，現有的數據可望替代部分新藥臨床試驗台灣經貿網

經濟部 / 台北駐日經濟文化代表處經濟組


一、 依據日本經濟新聞2018年3月15日報導，日本厚生勞動省重新檢視新藥研發手續，部分新藥臨床試驗，即便無人體藥理試驗，可以長期累積的數據替代驗證效果，期減輕企業開發成本。規定數據種類的指導原則預估將於2019年度彙整完成。歐美已開始此類措施，以加快、改善研發新藥的環境。

二、 為評估其有效性，新藥承認須經過臨床試驗。一般會將既有藥品及新藥測試志願者分開，以便確認新藥的性能及效果。然如遇難治之症及病患稀少的情形下，確保臨床試驗所須患者數除相當辛苦及耗時之外，新藥費用原則上由製藥公司負擔，此形成研發新藥障礙之一。如係難治之症，即使耗費一年也可能無法聚集足夠的患者量。厚生勞?省為此提出因應策略，制作100萬人規模的資料庫，管理癌症等15位病患過去治療結果，可作為替代臨床試驗的人體藥理試驗。新藥投藥的臨床試驗仍維持現行規定，既有藥物的效果若可作為數據佐證，製藥公司則不須確保患者數。

三、 目前日本雖未禁止以數據替代臨床試驗，但業者難以預料使用何種數據替代臨床試驗，方可取得國家承認新藥，厚生勞?省爰須將具體要求事項列入指導原則，以利企業遵循。另原則內容除可使用的數據種類外，亦將納入防止數據竄改相關措施。

四、 新藥研發耗費10年以上，其中臨床實驗最少3年，最長則可能耗費7年，研發期間越長費用越高。開始研發的化合物用於新藥，進而問世的機率約數萬分之一，因此研發新藥須花費眾多時間及數百億日圓規模的費用。厚生勞?省急於縮短國家審查認證新藥的時間及擴大協助缺乏資金之創投企業，期營造等同歐美的新藥研發環境。本次以現有數據替代臨床試驗等措施將可減輕企業負擔，有望帶動突破性的新藥研發。